7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
如何有效推进中高职一体化******
如何有效推进中高职一体化
——以工程造价专业为例
随着“一带一路”建设、装配式建筑的推进，工程造价咨询行业对拥有高素质、复合型、能适应数字技术的人才需求量呈现显著增长趋势。为此，笔者所在的浙江建设职业技术学院依托工程造价国家高水平专业群，开展浙江省工程造价专业中高职一体化培养研究与实践，探索省域工程造价专业人才培养新格局。
聚焦“适需+变革”，在焦点与难点上下功夫
首先，瞄准职业教育高质量发展焦点。实施中高职一体化贯通培养，能有效协调中、高职院校之间的关系，发挥中职教育基础性作用，促进中高等职业教育一体化发展，切实形成纵向贯通的现代职业教育体系，满足学生成长成才全面发展的需要。当前新一轮科技革命和产业变革深入发展，职业教育必须及时调整人才培养内容，传授符合经济产业发展所需的知识与技能，培养学生知识技能快速迁移等核心素养，服务普惠性人力资本提升。
其次，破解中高职一体化难点堵点。中高职一体化人才培养在浙江省已探索实践多年，但尚存在质量不高、效率较低、机制不畅等问题。为此，学校统筹全省工程造价领域行业企业、职业院校力量，以目标一致、协同发力取代不同主体、各自为政，破解协而不同之困；以行业指导、真实需求取代经验为主、闭门造车，破解定而不准之困；以标准引领、一体实施取代分层分段、衔接不畅，破解贯而不通之困；以一体设计、体系重构取代重复设置、效率低下，破解散而不全之困；以能力为本、综合评价取代分数至上、单一评价，破解偏而不全之困。
聚焦“转化+标准”，在能力与课程上下功夫
一是能力为本。遵循职业能力由低到高、由简单到复杂螺旋式发展的成长规律，采用“工作领域—工作模块—工作任务—职业能力—学习水平”的“五步”逐层推进分析法，实施工程造价职业能力分析，形成工程造价专业六大典型工作领域、13个工作模块、113个职业能力的能力结构。以能力体系为前提，将职业岗位向课程内涵过渡，分析职业能力在课程中的映射点，将职业对能力的要求映射至课程内容及要求，绘就能力课程转化导出图。
二是课程为重。贯通构建五年学制课程体系，设置公共基础课、专业核心课、专业拓展课、实践课程等。同时，紧紧抓住课程体系这一关键，统筹省域内开设工程造价专业中高职学校的教学现状，统筹中职学段、高职学段培养目标与过程，统一制定工程造价中高职一体贯通培养学制人才培养方案。
三是标准为要。整合全省工程造价领域政校行企资源，组织技术力量，以高质量为导向，系统制定了工程造价专业教学标准、课程标准、实训标准、师资标准、质量保障等一系列标准体系，涵盖专业人才培养全要求、全过程、全要素。
聚焦“成长+生态”，在育人与育才上下功夫
坚持学生为本，构建“144”育人体系。围绕学生一体化全面成长核心任务，实施定职业方向、定行动能力、定培养方案、定课程标准四大行动。彰显工程造价中高职贯通人才培养的一体性、实践性、连续性、进阶性四大特性。省域工程造价专业一体化系统育人功能更加清晰、课程体系更加优化、组织运行更加高效、相互衔接更加通畅、特色成效更加鲜明。
坚持立德树人，构建五大育才新生态。坚持德技并修，强化全员育人、全程育人、全方位育人，实施德智体美劳“五育”融合培养，构建合作育人新生态。坚持一体设计、衔接贯通、系统培养、螺旋递进、作用显著，构建课程改革新生态。组建教师发展成长共同体、构建教师同学共研好机制、实施互挂双聘多元交流好模式、实现校企融合校际融通好协同，形成中高职教师团队教研新生态。坚持统一标准、合作开发、创新形态、共享资源，打造教材资源新生态。以共建、共享、共赢、共发展为理念与路径，创新中高职院校一体化办学治理新生态。
聚焦“协同+共享”，在师资与保障上下功夫
赋能教师成长，组专业研学共同体。教师是教学实施的主体，中高职教师的成长是中高职一体化课改实施的有力保障。成立“浙江省工程造价专业教师研学共同体”，开展专业教学、专业建设等交流；通过“走出去挂职，引进来培训”方式，中高职学校每年互派教师挂职交流；开展行业最新技术、行业动态、职业教学成果的介绍和共享。
融合实训基地，设教学资源共享池。在工程造价实训基地建设中，引入多元社会资源，实现实训基地的共建共享。制定专业实训设备的建设标准，完善共建共享实训设备的政策制度和管理方法，明确合作院校之间权利和义务；整合实训基地的资源，完善共建共享运行平台，成立共建共享实训设备管理办公室，负责实训设备日常管理、教学、维护等工作。
聚焦“执行+评价”，在成效与质量上下功夫
创新“三教”改革，塑造智慧魅力课堂。教材是教学内容的主要载体和教学模式的重要支撑。工程造价专业强化深化职业教育教材建设，新教材以工程造价专业知识和技能为核心，遵循职业岗位工作过程，以实际工程项目、真实典型任务、模块为载体，根据工程造价产业动态进行优化。组织教师联合企业专家编写区域特色教材，将岗位能力、工作标准、技术规范等融入课程。组织中高职一体化教研活动，全面“上好一堂混合式教学课程、学好一门MOOC、评好一门标准化课程、组好一门个性化课程”，打造“五活五化”智慧魅力课堂。
关注学生成长，精准全程数字画像。设计开发学生智慧成长社区线上系统，从入学、就学到就业进行全生命周期管理，不但学生的德育养成、专业学习、实习实践等常规性规范性教育教学数据会被实时录入系统，学生在校园内参加讲座学习、接受各类培训、参加志愿服务等个性化信息行为数据，也会被智慧成长社区系统记录，毕业时生成一份个性化成长档案，构建全面独特的“数字画像”。该系统通过一体化培养路径，实现向中职校延伸，全面跟踪中职生的“五育”表现，为过程评价和升学就业提供参考依据。
中高职一体化贯通式培养高素质技术技能人才，肩负着培养大国工匠、能工巧匠、高技能人才的重任。必须因地制宜、按照专业特点、统筹省域学校与专业资源，方能有序高质量推动职业教育各阶段、各类型、各层次学校教育的纵向融通，切实增强职业教育适应性。
（作者：何辉，系浙江建设职业技术学院校长）
《中国教育报》2023年01月10日第7版
